პირველად, მეცნიერებმა გამოიყენეს გენის რედაქტირების ტექნიკა CRISPR ზრდასრული პაციენტის სხეულში, თანდაყოლილი სიბრმავე განკურნების მიზნით. რატომ აქვს მნიშვნელობა: CRISPR უკვე გამოიყენებოდა უჯრედების რედაქტირებისთვის ადამიანის სხეულის გარეთ, რომლებიც შემდეგ ხელახლა შეჰყავთ პაციენტში.
უსაფრთხოა თუ არა გენის რედაქტირება მოზრდილებში?
ინფექციები და სისხლდენა შედარებით იშვიათი გართულებაა. გენის რედაქტირების ერთ-ერთი ყველაზე დიდი პოტენციური რისკი ის არის, რომ კრისპრს შეუძლია გაუთვალისწინებელი ცვლილებები მოახდინოს სხვა გენებში, მაგრამ პირსმა თქვა, რომ კომპანიებმა ბევრი გააკეთეს ამის მინიმიზაციისთვის და იმის უზრუნველსაყოფად, რომ მკურნალობა შემცირდა მხოლოდ იქ, სადაც ეს იყო განკუთვნილი.
შეუძლია ვინმეს გამოიყენოს CRISPR?
CRISPR ნაკრები, რომელსაც Zayner აწარმოებს, არსებითად საშუალებას აძლევს ინდივიდებს, ჩაატარონ ექსპერიმენტები ბიოჰაკინგით და გენის რედაქტირება სახლში. ზეინერის იმედია CRISPR-ის დემოკრატიზაცია, რაც მას აწვდომს გახდის ყველასთვის, ვიდრე შეზღუდოს მისი წვდომა მდიდრებთან და ძლიერებთან.
ხელმისაწვდომია CRISPR საზოგადოებისთვის?
მიმდინარე ცდები CRISPR-ზე დაფუძნებული მკურნალობის გამოყენებით ჯერ კიდევ ადრეულ ეტაპებზეა. ეს ნიშნავს, რომ მაშინაც კი, თუ მკურნალობა უსაფრთხო და ეფექტურია, ისინი, სავარაუდოდ, ჯერ კიდევ რამდენიმე წელია დაშორებული FDA-ს დამტკიცებამდე და ფართოდ ხელმისაწვდომი იქნება პაციენტებისთვის.
როგორ შეიძლება CRISPR-ის გამოყენება ადამიანებში?
მსოფლიოში პირველად, CRISPR, გენის რედაქტირების ძლიერი ინსტრუმენტი, რომელსაც შეუძლია მოჭრა და ჩასვას დნმ, პირველად გამოიყენეს ადამიანის ორგანიზმში. … CRISPR-ს შეუძლია აღმოაჩინოს გზა ამ უჯრედებში და გამოასწოროს გენი -- ჩასმული სცენარი, რომელიც ხედავს დნმ-ის პატარა რედაქტირებას, რომელიც შესრულებულია მუტაციის მოსაშორებლად.
